Octapharma schliesst Studie zur Prophylaxe bei VWD positiv ab
Octapharma, einer der grössten Hersteller von Humanproteinen der Welt, hat bei der regelmässigen Prophylaxe bei der Von-Willebrand-Krankheit einen grossen Fortschritt erreicht. Das geht aus der Veröffentlichung der Ergebnisse seiner grossangelegten Studie hervor. Dabei wurde die Wirksamkeit und Sicherheit mit Octapharmas Medikament wilate an 33 erwachsenen und pädiatrischen VWD-Patienten aus 14 Zentren in acht Ländern untersucht.
Die Von-Willebrand-Krankheit ist die weltweit häufigste angeborene Blutstillungsstörung. Sie geht auf einen erblichen Mangel oder eine erbliche Auffälligkeit des Bluteiweisses namens Von-Willebrand-Faktor zurück, was die Funktion der Blutplättchen beeinflusst und so zu übermässigen Blutungen führt. Mit wilate wird dieser Mangel laut Octapharma „unverzüglich korrigiert“.
So konnte das Medikament in der Studie denn auch die durchschnittliche jährliche Blutungsrate von 33,4 mit herkömmlicher Behandlung auf 5,2 mit wilate reduzieren. Das entspricht einem Rückgang um 84 Prozent. Aufs Jahr gesehen ging die mittlere spontane Blutungsrate sogar um 87 Prozent zurück. Alle Werte wurden über alle Altersgruppen, Geschlechter und Arten von VWD-Erkrankungen hinweg erreicht. Ausserdem erwies sich die Gabe von wilate bei allen als gut verträglich.
Die Ergebnisse der Studie führten dazu, dass die wilate-Prophylaxe in den USA als therapeutische Indikation aufgenommen wurde. Die „stichhaltigen Nachweise für den Nutzen einer Prophylaxestrategie“ werden laut Sigurd Knaub, Senior Vizepräsidentin des Wiener Forschungs- und Entwicklungszentrums Hämatologie von Octapharma, dazu führen, dass mehr als bisher nur 10 Prozent der Patientinnen und Patienten mit schwerer VWD eine solche Prophylaxe erhalten. ce/mm